在過去的10年間，美國FDA審批孤兒藥數(shù)量至少翻番。制藥業(yè)正在從初級醫(yī)療保健向?qū)I(yè)的二級醫(yī)療保健轉(zhuǎn)移。
2009年美國FDA批準(zhǔn)的藥物中，生物藥占了27%，這是制藥業(yè)對高速增長的生物藥品市場興趣越來越濃厚的反映。這一數(shù)字創(chuàng)造了自2003年以來的新高。事實(shí)上，逐年增多的生物藥填補(bǔ)了新分子實(shí)體藥物的下降空間。另外，在過去的10年間，獲得美國FDA孤兒藥身份的藥物至少翻了番，從2000～2002年的208只到2006～2008年的405只。2009年，歐洲藥品審評局給予103只藥物孤兒藥身份，這是自2000年歐洲孤兒藥立法以來的新高。
注射藥推動增長
盡管目前全球制藥市場以口服藥為主，尤其是小分子口服藥物，但是2002～2008年注射藥物的復(fù)合年均增長率達(dá)到了20.8%.到2014年，注射藥物將憑借4.9%復(fù)合年均增長率成為所有劑型中增長最快的，其增長主要是受到疫苗和單克隆抗體的推動，這兩類藥物均以注射為主。另外，口服藥物中即將失去專利保護(hù)的重磅炸彈藥物，諸如輝瑞公司的立普妥和怡諾思和阿斯利康公司的思瑞康將受到仿制藥的強(qiáng)烈沖擊，銷售額將出現(xiàn)下滑。
二級護(hù)理用藥優(yōu)先
從過去來看，小分子藥物統(tǒng)治了諸如心血管和中樞神經(jīng)系統(tǒng)等治療領(lǐng)域，并造成了顯著性的增長。但是，這一市場并不僅是被me-too藥物所飽和，還遭受市場快速下降的折磨，這主要是由于重要專利品牌藥物專利期滿后仿制藥的快速流入。例如，2009年心血管藥物的總銷售額為990億美元，但是2009～2014年，該類藥物的復(fù)合年均增長率將下滑至2.8%.這一預(yù)期的銷售下降部分是由于輝瑞公司于2008年9月宣布終止心血管藥物的開發(fā)，考慮到該公司在心血管用藥領(lǐng)域的統(tǒng)治地位，此舉動具有劃時代的意義。
目前，制藥公司正在將他們的研發(fā)重點(diǎn)向創(chuàng)新藥物轉(zhuǎn)移，這一般是指用于細(xì)分適應(yīng)癥下的生物藥物。生物藥物將能保證制藥公司長久的增長，主要是由于其受到仿制藥的沖擊較少。例如，2009～2014年，抗腫瘤藥物、免疫和炎癥藥物、內(nèi)分泌系統(tǒng)用藥的復(fù)合年均增長率將分別有望達(dá)到5.9%、4.0%、6.3%.
2009年，有許多值得關(guān)注的創(chuàng)新藥物上市，這些藥物是針對未獲得滿足需求的創(chuàng)新藥的代表。其中強(qiáng)生公司的牛皮癬治療藥物Stelara憑借優(yōu)于傳統(tǒng)治療藥物的療效一躍成為一線治療用藥。武田公司的非布索坦成為40年來治療痛風(fēng)的新藥，森林公司的米那普倫成為第一個治療纖維肌痛的藥物。
此外，諸如腫瘤、內(nèi)分泌、免疫和炎癥等目標(biāo)市場將會經(jīng)歷速度的增長，并且成為制藥公司前50強(qiáng)（不包括仿制藥公司）業(yè)績增長的主要驅(qū)動器，預(yù)計(jì)到2014年將產(chǎn)生450億美元的銷售額。因此，可以預(yù)計(jì)，將有越來越多的企業(yè)進(jìn)入這些利潤豐厚的市場。
轉(zhuǎn)移初級護(hù)理推因
缺乏經(jīng)費(fèi)的費(fèi)用支付者正在審議藥品的成本和臨床益處，考慮到制藥業(yè)正在關(guān)注二級護(hù)理和細(xì)分市場中的生物藥，這一點(diǎn)不值得驚訝。其他吸引制藥公司進(jìn)入細(xì)分適應(yīng)癥因素包括更快、更便宜的研發(fā)進(jìn)程，這主要是由于患者群和臨床試驗(yàn)的規(guī)模更小。
另外，眾多的監(jiān)管機(jī)構(gòu)為開發(fā)孤兒藥提供了激勵和資助、稅務(wù)減免、監(jiān)管機(jī)構(gòu)的幫助和加快審評。同時，對于制藥公司來說，細(xì)分市場產(chǎn)品在費(fèi)用產(chǎn)出比方面的因素是龐大的患者群，而通過不同途徑向醫(yī)生開展?fàn)I銷將是一種擺設(shè)。事實(shí)上，孤兒藥物年平均銷售費(fèi)用還不到非孤兒藥物銷售費(fèi)用的七分之一。
單克隆抗體占優(yōu)
生物技術(shù)公司最初的焦點(diǎn)是生物技術(shù)藥物，但是從2008～2014年，隨著單克隆抗體開始搶占市場份額，曾經(jīng)占據(jù)統(tǒng)治地位的治療性蛋白質(zhì)的市場將有所下滑。
即使這樣，到2014年，治療性蛋白質(zhì)仍將憑借68%的份額，繼續(xù)保持統(tǒng)治地位。向單克隆抗體的轉(zhuǎn)移是受到這一類藥物在2008～2014年間44億美元強(qiáng)勁增勢的推動，這其中的主要推手是安進(jìn)公司剛獲準(zhǔn)上市的狄諾賽麥和繼續(xù)保持增長的德國默克公司的愛必妥。而有趣的是，由于諾和諾德公司包括諾和銳、諾和靈和地特胰島素在內(nèi)的胰島素藥物，治療性蛋白質(zhì)將出現(xiàn)更大幅度的增長，到2014年將達(dá)到52億美元。而小分子藥物的增長還不到生物技術(shù)藥物的一半，僅為31億美元。
BiogenIdec是全球的單克隆抗體藥物的霸主，同時也是全球的生物藥霸主，2008年該公司的單克隆抗體和治療性蛋白質(zhì)藥物的銷售額占全球銷售的98.9%.諾和諾德公司將成為治療性蛋白質(zhì)藥物市場增長的主要動力，2008～2014年，該公司將保持47億美元的增長，健贊公司將保持13億美元的增長。相對之下，據(jù)預(yù)測，BiogenIdec和安進(jìn)公司的治療性蛋白質(zhì)銷售額將分別下滑7.41億美元和2.21億美元。
生物藥替代小分子
在可以預(yù)見的將來，“重磅炸彈”藥物將成為全球前50強(qiáng)制藥公司（不包括仿制藥公司）的銷售主力。2008年，所有“重磅炸彈”藥物的銷售額高達(dá)3440億美元，占處方藥銷售額的66%.但是這些“重磅炸彈”藥物的前景卻不盡如人意：目前me-too和直接或間接由仿制藥帶來的競爭加劇，其中66只“重磅炸彈”藥物將于2010年出現(xiàn)銷售下滑的趨勢，到2014年，銷售額將至少下降2億美元。因此，“重磅炸彈”藥物2009～2014年的復(fù)合年均增長率將下降至2.1%.其中輝瑞公司將成為重災(zāi)區(qū)，到2014年，該公司“重磅炸彈”藥物的銷售額預(yù)計(jì)將在2009年的水平下降83億美元。收購惠氏將緩和輝瑞所面臨的沖擊，但是新輝瑞公司仍將受到“重磅炸彈”藥物專利到期，及2009～2014年總體銷售額下降的強(qiáng)烈沖擊。到2014年，百時美施貴寶和賽諾菲安萬特公司“重磅炸彈”藥物的銷售額預(yù)計(jì)將在2009年的水平下降50億美元，主要原因還是由于仿制藥所帶來的沖擊。
隨著制藥行業(yè)正在從舊的初級醫(yī)療保健向?qū)I(yè)的二級醫(yī)療保健轉(zhuǎn)移，許多2009年新上市的藥物仍然擁有成為“重磅炸彈”藥物的潛力，這其中包括賽諾菲安萬特公司的抗心律失常藥決奈達(dá)隆、強(qiáng)生公司類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎藥物戈利木單抗、百時美施貴寶和阿斯利康的2型糖尿病治療藥物沙格列汀。但是，進(jìn)入數(shù)十億美元的治療領(lǐng)域并不一定能成為“重磅炸彈”藥物，尤其是在目前對藥品價(jià)格特別敏感的環(huán)境下。
國際知名的醫(yī)療保健信息服務(wù)公司Datamonitor認(rèn)為，將成為決定“重磅炸彈”藥物成敗的關(guān)鍵因素包括：獲得現(xiàn)有適應(yīng)癥的先行者的能力、在隨后的疾病階段和適應(yīng)癥的橫向擴(kuò)展能力、通過累積的臨床有效性和安全性數(shù)據(jù)建立競爭障礙的能力。另外，隨著費(fèi)用支付者價(jià)格壓力的加劇，制藥公司還需要提供這些藥物與疾病的發(fā)生率和嚴(yán)重性相關(guān)的綜合性的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)數(shù)據(jù)和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)效益。這些藥物還需要展現(xiàn)出與現(xiàn)有藥物相比的優(yōu)勢，這種競爭優(yōu)勢最有可能通過伴隨診斷或者創(chuàng)造疾病管理方案來獲得。制藥公司經(jīng)常采取風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)的協(xié)議，作為尋求賠償名單中的安全位置的方法，這樣就會在費(fèi)用支付者和制藥企業(yè)之間實(shí)現(xiàn)風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)。這種方案還鼓勵醫(yī)療保健專家負(fù)責(zé)任地處方和保證資源不浪費(fèi)的無效治療。為了解決費(fèi)用支付者無論是經(jīng)濟(jì)和臨床產(chǎn)出的關(guān)注，風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)計(jì)劃將有可能改變高價(jià)格藥物的定價(jià)計(jì)劃。
這些因素導(dǎo)致諸如羅氏公司的阿瓦斯汀、赫賽汀和美羅華、雅培公司的阿達(dá)木單抗以及強(qiáng)生和默克公司的英夫利昔單抗等單克隆抗體領(lǐng)域的霸主，在2008年獲得了單克隆抗體藥物市場72%的份額。事實(shí)上，從2008～2014年，獲得“重磅炸彈”藥物身份的單克隆抗體藥物的數(shù)量將從5只上升到15只。到2014年，還有9只單克隆抗體藥物將產(chǎn)生至少5億美元的銷售額?？傮w來說，單克隆抗體藥物市場將保持健康發(fā)展。
很明顯，制藥業(yè)的模式正在發(fā)生轉(zhuǎn)變，隨著此前大獲成功的小分子藥物模式被高附加值、專業(yè)性生物技術(shù)藥物所替代，從而減輕進(jìn)一步的銷售額下降。隨著專利懸崖的到來，對所有的制藥公司來說，無論是通過組織內(nèi)還是通過合作伙伴，把生物技術(shù)藥物提上戰(zhàn)略的高度將越來越重要，從而避免被當(dāng)前這種充滿活力的競爭環(huán)境所拋棄。
2009年美國FDA批準(zhǔn)的藥物中，生物藥占了27%，這是制藥業(yè)對高速增長的生物藥品市場興趣越來越濃厚的反映。這一數(shù)字創(chuàng)造了自2003年以來的新高。事實(shí)上，逐年增多的生物藥填補(bǔ)了新分子實(shí)體藥物的下降空間。另外，在過去的10年間，獲得美國FDA孤兒藥身份的藥物至少翻了番，從2000～2002年的208只到2006～2008年的405只。2009年，歐洲藥品審評局給予103只藥物孤兒藥身份，這是自2000年歐洲孤兒藥立法以來的新高。
注射藥推動增長
盡管目前全球制藥市場以口服藥為主，尤其是小分子口服藥物，但是2002～2008年注射藥物的復(fù)合年均增長率達(dá)到了20.8%.到2014年，注射藥物將憑借4.9%復(fù)合年均增長率成為所有劑型中增長最快的，其增長主要是受到疫苗和單克隆抗體的推動，這兩類藥物均以注射為主。另外，口服藥物中即將失去專利保護(hù)的重磅炸彈藥物，諸如輝瑞公司的立普妥和怡諾思和阿斯利康公司的思瑞康將受到仿制藥的強(qiáng)烈沖擊，銷售額將出現(xiàn)下滑。
二級護(hù)理用藥優(yōu)先
從過去來看，小分子藥物統(tǒng)治了諸如心血管和中樞神經(jīng)系統(tǒng)等治療領(lǐng)域，并造成了顯著性的增長。但是，這一市場并不僅是被me-too藥物所飽和，還遭受市場快速下降的折磨，這主要是由于重要專利品牌藥物專利期滿后仿制藥的快速流入。例如，2009年心血管藥物的總銷售額為990億美元，但是2009～2014年，該類藥物的復(fù)合年均增長率將下滑至2.8%.這一預(yù)期的銷售下降部分是由于輝瑞公司于2008年9月宣布終止心血管藥物的開發(fā)，考慮到該公司在心血管用藥領(lǐng)域的統(tǒng)治地位，此舉動具有劃時代的意義。
目前，制藥公司正在將他們的研發(fā)重點(diǎn)向創(chuàng)新藥物轉(zhuǎn)移，這一般是指用于細(xì)分適應(yīng)癥下的生物藥物。生物藥物將能保證制藥公司長久的增長，主要是由于其受到仿制藥的沖擊較少。例如，2009～2014年，抗腫瘤藥物、免疫和炎癥藥物、內(nèi)分泌系統(tǒng)用藥的復(fù)合年均增長率將分別有望達(dá)到5.9%、4.0%、6.3%.
2009年，有許多值得關(guān)注的創(chuàng)新藥物上市，這些藥物是針對未獲得滿足需求的創(chuàng)新藥的代表。其中強(qiáng)生公司的牛皮癬治療藥物Stelara憑借優(yōu)于傳統(tǒng)治療藥物的療效一躍成為一線治療用藥。武田公司的非布索坦成為40年來治療痛風(fēng)的新藥，森林公司的米那普倫成為第一個治療纖維肌痛的藥物。
此外，諸如腫瘤、內(nèi)分泌、免疫和炎癥等目標(biāo)市場將會經(jīng)歷速度的增長，并且成為制藥公司前50強(qiáng)（不包括仿制藥公司）業(yè)績增長的主要驅(qū)動器，預(yù)計(jì)到2014年將產(chǎn)生450億美元的銷售額。因此，可以預(yù)計(jì)，將有越來越多的企業(yè)進(jìn)入這些利潤豐厚的市場。
轉(zhuǎn)移初級護(hù)理推因
缺乏經(jīng)費(fèi)的費(fèi)用支付者正在審議藥品的成本和臨床益處，考慮到制藥業(yè)正在關(guān)注二級護(hù)理和細(xì)分市場中的生物藥，這一點(diǎn)不值得驚訝。其他吸引制藥公司進(jìn)入細(xì)分適應(yīng)癥因素包括更快、更便宜的研發(fā)進(jìn)程，這主要是由于患者群和臨床試驗(yàn)的規(guī)模更小。
另外，眾多的監(jiān)管機(jī)構(gòu)為開發(fā)孤兒藥提供了激勵和資助、稅務(wù)減免、監(jiān)管機(jī)構(gòu)的幫助和加快審評。同時，對于制藥公司來說，細(xì)分市場產(chǎn)品在費(fèi)用產(chǎn)出比方面的因素是龐大的患者群，而通過不同途徑向醫(yī)生開展?fàn)I銷將是一種擺設(shè)。事實(shí)上，孤兒藥物年平均銷售費(fèi)用還不到非孤兒藥物銷售費(fèi)用的七分之一。
單克隆抗體占優(yōu)
生物技術(shù)公司最初的焦點(diǎn)是生物技術(shù)藥物，但是從2008～2014年，隨著單克隆抗體開始搶占市場份額，曾經(jīng)占據(jù)統(tǒng)治地位的治療性蛋白質(zhì)的市場將有所下滑。
即使這樣，到2014年，治療性蛋白質(zhì)仍將憑借68%的份額，繼續(xù)保持統(tǒng)治地位。向單克隆抗體的轉(zhuǎn)移是受到這一類藥物在2008～2014年間44億美元強(qiáng)勁增勢的推動，這其中的主要推手是安進(jìn)公司剛獲準(zhǔn)上市的狄諾賽麥和繼續(xù)保持增長的德國默克公司的愛必妥。而有趣的是，由于諾和諾德公司包括諾和銳、諾和靈和地特胰島素在內(nèi)的胰島素藥物，治療性蛋白質(zhì)將出現(xiàn)更大幅度的增長，到2014年將達(dá)到52億美元。而小分子藥物的增長還不到生物技術(shù)藥物的一半，僅為31億美元。
BiogenIdec是全球的單克隆抗體藥物的霸主，同時也是全球的生物藥霸主，2008年該公司的單克隆抗體和治療性蛋白質(zhì)藥物的銷售額占全球銷售的98.9%.諾和諾德公司將成為治療性蛋白質(zhì)藥物市場增長的主要動力，2008～2014年，該公司將保持47億美元的增長，健贊公司將保持13億美元的增長。相對之下，據(jù)預(yù)測，BiogenIdec和安進(jìn)公司的治療性蛋白質(zhì)銷售額將分別下滑7.41億美元和2.21億美元。
生物藥替代小分子
在可以預(yù)見的將來，“重磅炸彈”藥物將成為全球前50強(qiáng)制藥公司（不包括仿制藥公司）的銷售主力。2008年，所有“重磅炸彈”藥物的銷售額高達(dá)3440億美元，占處方藥銷售額的66%.但是這些“重磅炸彈”藥物的前景卻不盡如人意：目前me-too和直接或間接由仿制藥帶來的競爭加劇，其中66只“重磅炸彈”藥物將于2010年出現(xiàn)銷售下滑的趨勢，到2014年，銷售額將至少下降2億美元。因此，“重磅炸彈”藥物2009～2014年的復(fù)合年均增長率將下降至2.1%.其中輝瑞公司將成為重災(zāi)區(qū)，到2014年，該公司“重磅炸彈”藥物的銷售額預(yù)計(jì)將在2009年的水平下降83億美元。收購惠氏將緩和輝瑞所面臨的沖擊，但是新輝瑞公司仍將受到“重磅炸彈”藥物專利到期，及2009～2014年總體銷售額下降的強(qiáng)烈沖擊。到2014年，百時美施貴寶和賽諾菲安萬特公司“重磅炸彈”藥物的銷售額預(yù)計(jì)將在2009年的水平下降50億美元，主要原因還是由于仿制藥所帶來的沖擊。
隨著制藥行業(yè)正在從舊的初級醫(yī)療保健向?qū)I(yè)的二級醫(yī)療保健轉(zhuǎn)移，許多2009年新上市的藥物仍然擁有成為“重磅炸彈”藥物的潛力，這其中包括賽諾菲安萬特公司的抗心律失常藥決奈達(dá)隆、強(qiáng)生公司類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎藥物戈利木單抗、百時美施貴寶和阿斯利康的2型糖尿病治療藥物沙格列汀。但是，進(jìn)入數(shù)十億美元的治療領(lǐng)域并不一定能成為“重磅炸彈”藥物，尤其是在目前對藥品價(jià)格特別敏感的環(huán)境下。
國際知名的醫(yī)療保健信息服務(wù)公司Datamonitor認(rèn)為，將成為決定“重磅炸彈”藥物成敗的關(guān)鍵因素包括：獲得現(xiàn)有適應(yīng)癥的先行者的能力、在隨后的疾病階段和適應(yīng)癥的橫向擴(kuò)展能力、通過累積的臨床有效性和安全性數(shù)據(jù)建立競爭障礙的能力。另外，隨著費(fèi)用支付者價(jià)格壓力的加劇，制藥公司還需要提供這些藥物與疾病的發(fā)生率和嚴(yán)重性相關(guān)的綜合性的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)數(shù)據(jù)和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)效益。這些藥物還需要展現(xiàn)出與現(xiàn)有藥物相比的優(yōu)勢，這種競爭優(yōu)勢最有可能通過伴隨診斷或者創(chuàng)造疾病管理方案來獲得。制藥公司經(jīng)常采取風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)的協(xié)議，作為尋求賠償名單中的安全位置的方法，這樣就會在費(fèi)用支付者和制藥企業(yè)之間實(shí)現(xiàn)風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)。這種方案還鼓勵醫(yī)療保健專家負(fù)責(zé)任地處方和保證資源不浪費(fèi)的無效治療。為了解決費(fèi)用支付者無論是經(jīng)濟(jì)和臨床產(chǎn)出的關(guān)注，風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)計(jì)劃將有可能改變高價(jià)格藥物的定價(jià)計(jì)劃。
這些因素導(dǎo)致諸如羅氏公司的阿瓦斯汀、赫賽汀和美羅華、雅培公司的阿達(dá)木單抗以及強(qiáng)生和默克公司的英夫利昔單抗等單克隆抗體領(lǐng)域的霸主，在2008年獲得了單克隆抗體藥物市場72%的份額。事實(shí)上，從2008～2014年，獲得“重磅炸彈”藥物身份的單克隆抗體藥物的數(shù)量將從5只上升到15只。到2014年，還有9只單克隆抗體藥物將產(chǎn)生至少5億美元的銷售額?？傮w來說，單克隆抗體藥物市場將保持健康發(fā)展。
很明顯，制藥業(yè)的模式正在發(fā)生轉(zhuǎn)變，隨著此前大獲成功的小分子藥物模式被高附加值、專業(yè)性生物技術(shù)藥物所替代，從而減輕進(jìn)一步的銷售額下降。隨著專利懸崖的到來，對所有的制藥公司來說，無論是通過組織內(nèi)還是通過合作伙伴，把生物技術(shù)藥物提上戰(zhàn)略的高度將越來越重要，從而避免被當(dāng)前這種充滿活力的競爭環(huán)境所拋棄。